素晴らしいですね。さらなる進歩を期待します。

難病患者に遺伝子治療、寝たきりから歩行練習　自治医大
合田禄2015年11月12日16時54分 朝日新聞
http://www.asahi.com/articles/ASHCB56K8HCBULBJ00R.html

　自治医大は１０日、生まれつき神経伝達物質を効率良く作れない難病患者２人に遺伝子治療をし、運動機能が大幅に改善したと発表した。うち１人は、寝たきりの状態から歩行練習ができるようになったという。

　治療を受けたのは、山形県の少年（１５）と妹（１２）。神経伝達物質のドーパミンとセロトニンを合成する芳香族アミノ酸脱炭酸酵素（ＡＡＤＣ）が遺伝子の異常で作れず、２人とも寝たきり状態だった。少年は６月末、妹は７月末にそれぞれ自治医大で、ＡＡＤＣを作る遺伝子を組み込んだ「ベクター」と呼ばれる特殊なウイルスを、脳の一部に入れる手術を受けた。

　ベクターによって脳の細胞内に届けられた遺伝子は酵素を作り続けるという。少年は座る姿勢をとることができるようになり、妹は靴下を脱いだり、体を支えながら歩行練習をしたりすることができるようになった。副作用はほとんどないという。